细胞治疗：技术与产业

21世纪上半叶以来，生物治疗逐步走入公众视野。细胞治疗以其“活体药物”的特性，有望给肿瘤、退行性疾病、糖尿病等复杂疾病的治疗带来前所未有的解决方案，释放再生医学、组织工程、免疫治疗等巨大潜力，带来巨大的医学价值、社会价值和产业价值。
2017年，首个嵌合抗原受体T细胞免疫治疗（CAR-T）产品在美国获批上市，点燃了全球细胞治疗的产业化研发热潮。除学术界外，投资界、产业界纷纷将目光投向细胞治疗。因为基因修饰、基因编辑等技术也常常被嵌入细胞治疗的技术中，有不少业界人士也称其为“细胞与基因治疗”（CGT）。
如今，细胞治疗的巨大价值和广阔前景已经得到各方的公认。然而，细胞治疗作为“活体药物”，必然与传统的小分子药物、单抗药物等以单一分子为主要成分的“活性药物”有着很大的区别。细胞治疗产品的开发，不仅涉及复杂的成分，还涉及复杂的细胞间相互作用、细胞与微环境的相互作用等。因而，细胞治疗领域的技术创新、产业开发、政策监管、临床应用等有其独特的特点。
唯有从细胞治疗的本质特点出发，才能用更为系统、全面的视角来看待细胞治疗的发展前景。例如，正是因为细胞治疗的复合性特点，细胞治疗作用机制、临床试验、给药方式的评价方式需要探索，而新兴的细胞治疗产品后续的长期安全性、有效性的评估方式需要作适当的调整或突破。再如，细胞治疗的产业化开发必然要求有更高的系统性布局作支撑，这种系统性所要求的产业链条支撑能力也更高。
鉴于此，在上海市软科学研究项目“上海细胞治疗和基因治疗产业发展研究及政策建议”支持下，本书试图从细胞治疗的基本特点出发，就国内外细胞治疗的发展现状和特点等进行分析，全面、系统地梳理细胞治疗行业的科技创新和产业发展态势，从而为细胞治疗领域的政策制定者、研究人员、管理人员、生产人员等提供参考。
我们虽然本着科学严谨的态度编写本书，力求精益求精，但是由于水平有限，疏漏之处在所难免，敬请广大读者批评指正。

编者
2022年8月

毛开云，副研究员，担任中国科学院上海科技查新咨询中心生物组主管，全国专利信息实务人才，主要从事生物领域的产业与技术情报研究、专利信息分析和知识产权分析评议工作。近年来参加及主持20余项国家科技重大专项、上海市软科学研究项目、中国科学院学部咨询评议项目、国家开发银行委托课题、太平投资委托课题等项目。发表期刊论文70余篇，主编《国际科技评估方法与实践》，参编《中国生命科学与生物技术发展报告》《中国临床医学研究发展报告》等10余本著作。

本书由中国科学院上海营养与健康研究所生命科学信息中心组织编写，主要基于上海市软科学研究项目“上海细胞治疗和基因治疗产业发展研究及政策建议”的研究成果而成。
全书包括五篇，共十四章，从细胞治疗作为“活体药物”的本质特点出发，围绕细胞治疗概述（定义、分类、发展历程、应用前景等）、研究态势（基础研究、专利技术、临床试验、创新产品、技术发展趋势及主要壁垒）、研究进展（CAR-T、TCR-T、CAR-NK、间充质干细胞、诱导多能干细胞等）、产业发展（产业规模、产业链、企业分布、产业融资等）、政策与监管体系（发展规划、政策特点、法律法规、监管方式）等内容，全面、系统地梳理了细胞治疗行业的技术创新和产业发展。
本书可为细胞治疗领域的政策制定者、研究人员、管理人员、从业人员等提供参考。

第一篇　细胞治疗概述	1
第一章　细胞治疗的定义和分类2
第一节　细胞治疗的定义2
第二节　细胞治疗的分类3

第二章　细胞治疗的基本流程8
第一节　免疫细胞治疗的基本流程8
第二节　干细胞治疗的基本流程10

第三章　细胞治疗的发展历程12
第一节　免疫细胞治疗的发展历程12
第二节　干细胞治疗的发展历程16

第四章　细胞治疗的应用前景20
第一节　免疫细胞治疗的应用前景20
第二节　干细胞治疗的应用前景22

第五章　细胞治疗发展面临的问题26
第一节　免疫细胞治疗发展面临的问题26
第二节　干细胞治疗发展面临的问题27


第二篇　细胞治疗研究态势	29
第六章　免疫细胞治疗研究态势30
第一节　文献计量分析30
第二节　专利分析36
第三节　临床试验信息分析44
第四节　产品信息分析54

第七章　干细胞治疗研究态势63
第一节　文献计量分析63
第二节　专利分析69
第三节　临床试验信息分析76
第四节　产品信息分析83


第三篇　细胞治疗研究进展	89
第八章　免疫细胞治疗研究进展90
第一节　CAR-T细胞治疗90
第二节　TCR-T细胞治疗96
第三节　CAR-NK细胞治疗102
第四节　TIL细胞治疗108
第五节　CAR-M细胞治疗112
第六节　Treg细胞治疗118
第七节　CIK细胞治疗122
第八节　DC细胞治疗127

第九章　干细胞治疗研究进展143
第一节　间充质干细胞143
第二节　诱导性多能干细胞148
第三节　胚胎干细胞154
第四节　造血干细胞159
第五节　神经干细胞165
第六节　皮肤干细胞170


第四篇　细胞治疗产业发展	183
第十章　免疫细胞治疗产业发展184
第一节　产业现状184
第二节　产业链分析191
第三节　产业化关键技术194
第四节　企业竞争格局199
第五节　产业融资情况209

第十一章　干细胞治疗产业发展219
第一节　产业现状219
第二节　产业链分析225
第三节　产业化关键技术229
第四节　企业竞争格局236
第五节　产业融资情况243


第五篇　细胞治疗政策与监管体系	251
第十二章　国外细胞治疗政策与监管体系252
第一节　美国253
第二节　欧盟260
第三节　日本266
第四节　韩国272
第五节　小结278

第十三章　中国细胞治疗政策与监管体系281
第一节　国家层面281
第二节　地方层面294
第三节　小结308

第十四章　启示与建议311
第一节　我国当前政策与监管体系存在的问题311
第二节　对我国政策和监管体系的建议313